和元生物：扎根新興黃金賽道CGT CXO前沿布局占據(jù)先發(fā)優(yōu)勢

和元生物：扎根新興黃金賽道CGTCXO，前沿布局占據(jù)先發(fā)優(yōu)勢1全方位基因治療綜合服務(wù)提供者和元生物成立于2013年，是一家聚焦基因治療領(lǐng)域的生物科技公司，專注于為基因治療的基礎(chǔ)研究提供基因治療載體研制、基因功能研究等CRO服務(wù)；為基因治療藥物，包括重組病毒載體藥物、溶瘤病毒、CAR-T細(xì)胞治療的產(chǎn)品研發(fā)提供工藝開發(fā)及測試、IND-CMC藥學(xué)研究、臨床樣品GMP生產(chǎn)等CDMO服務(wù)。以“賦能基因治療，共守生命健康”為使命，以基因治療載體研發(fā)、生產(chǎn)為核心，公司堅(jiān)持以客戶為中心、以提供專業(yè)服務(wù)為己任，打造國際領(lǐng)先的基因和細(xì)胞治療CXO集團(tuán)企業(yè)，加快基因治療的基礎(chǔ)研究、藥物發(fā)現(xiàn)、藥學(xué)研究、臨床和商業(yè)化進(jìn)程，推動基因治療行業(yè)發(fā)展，造福人類健康。成立初期（2013年-2015年），公司主要開展基因治療載體的研發(fā)和CRO服務(wù)，與科研機(jī)構(gòu)進(jìn)行深度合作，自身在基因治療領(lǐng)域研發(fā)水平不斷提高，分子生物學(xué)平臺、實(shí)驗(yàn)級病毒載體包裝技術(shù)平臺等基礎(chǔ)技術(shù)平臺不斷完善，競爭優(yōu)勢逐漸積累，也為公司之后進(jìn)一步拓展業(yè)務(wù)領(lǐng)域奠定基礎(chǔ)。2016年-2019年，公司進(jìn)入基因治療CDMO業(yè)務(wù)準(zhǔn)備期。公司建成病毒載體GLP中試平臺并投入運(yùn)營，開始正式進(jìn)入基因治療CDMO領(lǐng)域，逐漸成長為業(yè)務(wù)范圍更廣泛，經(jīng)營規(guī)模更大的CXO企業(yè)。公司在這一時期步入了發(fā)展快車道，產(chǎn)能建設(shè)進(jìn)度不斷推進(jìn)，GMP生產(chǎn)平臺從5000m2快速擴(kuò)充至10000m2以上。2020年以后，公司進(jìn)入基因治療CDMO業(yè)務(wù)的快速成長期。公司在現(xiàn)有平臺技術(shù)的基礎(chǔ)上進(jìn)一步加強(qiáng)新技術(shù)、新工藝和新方法的應(yīng)用開發(fā)，同時繼續(xù)推進(jìn)細(xì)胞治療工藝技術(shù)平臺等新平臺的建設(shè)。2022年3月，公司正式在科創(chuàng)板掛牌上市，開啟發(fā)展新階段。1.1股權(quán)結(jié)構(gòu)清晰，管理層行業(yè)經(jīng)驗(yàn)豐富公司股權(quán)結(jié)構(gòu)明晰。截至2022年5月，公司控股股東和實(shí)際控制人為董事長潘謳東，直接持有公司19.15%的股份；其通過一致行動人王富杰、殷珊、楊興林、夏清梅、額日賀、上海謳創(chuàng)、上海謳立間接持股8.04%，合計(jì)控制公司27.20%的股權(quán)。目前公司擁有4家控股子公司和1家參股公司，其中和元紐恩主要提供基因治療CRO相關(guān)服務(wù)；和元智造主要從事基因治療病毒載體CDMO業(yè)務(wù)；和元久合主要提供基因治療CDMO服務(wù)，是公司在華南地區(qū)開拓基因治療CDMO業(yè)務(wù)的控股子公司；和元新創(chuàng)主要從事針對基因治療基礎(chǔ)技術(shù)進(jìn)行研發(fā)管理；和元艾迪斯主要從事抗體偶聯(lián)藥物的研發(fā)工作，與公司整體業(yè)務(wù)相對獨(dú)立。公司管理層深耕醫(yī)藥行業(yè)多年，核心技術(shù)人員研發(fā)實(shí)力強(qiáng)勁，均具備較高的專業(yè)背景，在基因治療領(lǐng)域具備豐富的研發(fā)經(jīng)驗(yàn)。依托管理層深耕行業(yè)多年的戰(zhàn)略眼光與技術(shù)人員深厚的研發(fā)實(shí)力，公司制定了著眼未來，具有領(lǐng)先意義的戰(zhàn)略規(guī)劃。在技術(shù)層面，公司將以基因治療載體的研發(fā)、改進(jìn)、工業(yè)化生產(chǎn)技術(shù)提升為核心，進(jìn)一步擴(kuò)充兩大技術(shù)集群內(nèi)涵，強(qiáng)化自主知識產(chǎn)權(quán)技術(shù)保護(hù)體系；在業(yè)務(wù)布局方面，將進(jìn)一步優(yōu)化商業(yè)模式，提高國際化產(chǎn)業(yè)整合能力，保持業(yè)務(wù)規(guī)模擴(kuò)張的步伐，努力成為立足國內(nèi)、輻射全球的基因治療藥物綜合服務(wù)平臺。1.2業(yè)績快速增長，成長勢頭明顯公司營收進(jìn)入高速增長期，盈利能力持續(xù)增強(qiáng)。2019年公司在開始布局基因治療CDMO業(yè)務(wù)后營收實(shí)現(xiàn)高速增長，2019年-2021營業(yè)收入分別為0.63億元、1.43億元、2.55億元，2019-2021年年復(fù)合增長率為101.19%，2021年同比增長78.57%?？紤]到公司在不同年度的非經(jīng)營損益變化較大，2019年-2021年扣非歸母凈利潤分別為-0.35億元、0.27億元、0.41億元，2021年同比增速達(dá)53.69%，收入端和利潤端均保持高速增長。2022Q1公司實(shí)現(xiàn)營業(yè)收入7311.62萬元，同比增長56.85%；實(shí)現(xiàn)扣非歸母凈利潤1087.98萬元，同比增長26.18%。業(yè)務(wù)重心轉(zhuǎn)移：CRO業(yè)務(wù)前期占主導(dǎo)，CDMO業(yè)務(wù)快速發(fā)力。公司營業(yè)收入由基因治療CRO服務(wù)、基因治療CDMO服務(wù)、生物制劑試劑和其他業(yè)務(wù)四部分的構(gòu)成。在2020年以前，公司的CRO服務(wù)收入占營收比重超過50%，2020年-2021年CDMO服務(wù)快速發(fā)力，成為營收的主要來源。2021年基因治療CDMO服務(wù)實(shí)現(xiàn)收入1.93億元，同比增長89.52%，占營收比重為75.69%；基因治療CRO實(shí)現(xiàn)收入0.55億元，同比增長50.49%，占營收比重為21.57%。CRO與CDMO業(yè)務(wù)優(yōu)勢支撐利潤率呈現(xiàn)出較高水平。由于公司在CRO領(lǐng)域?qū)τ谏a(chǎn)工藝、配方、操作流程等方面進(jìn)行了主動優(yōu)化和改進(jìn)，自2019年起基因治療載體研制服務(wù)項(xiàng)目成本下降，在CDMO領(lǐng)域基因治療行業(yè)需求增長顯著，疊加公司在技術(shù)、團(tuán)隊(duì)、設(shè)施、產(chǎn)能等方面優(yōu)勢，收入大幅增長，規(guī)模效應(yīng)顯現(xiàn)等原因，公司2021年毛利率為51.34%，凈利率為21.28%。未來隨著公司CDMO業(yè)務(wù)規(guī)模持續(xù)擴(kuò)大，單位成本降低，利潤率水平有望提升。期間費(fèi)用率呈現(xiàn)下降趨勢，銷售費(fèi)用率和財(cái)務(wù)費(fèi)用率相對平穩(wěn)；管理費(fèi)用自2019年后快速下降。未來，隨著CDMO業(yè)務(wù)占比的繼續(xù)提升，銷售費(fèi)用有望進(jìn)一步下降。在業(yè)務(wù)快速發(fā)展的同時也體現(xiàn)出良好的費(fèi)用控制能力。2基因治療優(yōu)勢突出，行業(yè)發(fā)展孕育機(jī)會基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異常基因引起的疾病，以達(dá)到治療效果的方法?；蛑委熌軌驈幕?qū)用娼鉀Q原本的治療手段無法攻克的疾病。目前基因治療已經(jīng)由科研領(lǐng)域的探索逐步轉(zhuǎn)移到實(shí)際的藥物研發(fā)中，已成為創(chuàng)新藥研發(fā)的重要領(lǐng)域。經(jīng)過五十年的積淀，基因治療行業(yè)迎來發(fā)展機(jī)遇期。基因治療行業(yè)是新興的醫(yī)藥細(xì)分行業(yè)，但發(fā)展至今已經(jīng)成為醫(yī)學(xué)研究和創(chuàng)新藥研發(fā)的重要領(lǐng)域。從1972年基因治療的概念被首次正式提出開始，基因治療行業(yè)進(jìn)入了一段較為漫長的探索期。1989年全球首例基因治療臨床試驗(yàn)啟動，標(biāo)志著基因治療從純粹的科研探索逐步開始向藥物研發(fā)轉(zhuǎn)化，隨著2003年全球首款基因治療藥物今又生在中國獲批上市，基因治療行業(yè)迎來發(fā)展的重要里程碑，在之后的二十年里，不同類型的基因治療藥物陸續(xù)在全球各地被批準(zhǔn)上市，行業(yè)發(fā)展速度持續(xù)加快，目前已進(jìn)入高速發(fā)展的戰(zhàn)略機(jī)遇期?；蛑委熅哂袉未沃委煹拈L期療效優(yōu)勢。基因治療直接靶向DNA，真正觸及到許多疾病發(fā)生的根源，因此具有傳統(tǒng)治療手段難以比擬的治療效果。傳統(tǒng)治療手段只能通過治愈疾病產(chǎn)生的癥狀緩解患者的病情，而基因治療能夠直接影響患者的致病機(jī)制，實(shí)現(xiàn)長期穩(wěn)定的治療效果，大大減輕了患者治病的成本和遭遇的痛苦。基因治療提高了攻克難治疾病的可能性。許多目前使用傳統(tǒng)治療手段難以治愈的惡性疾病，在使用基因治療手段后都取得了更好的效果。例如急性淋巴細(xì)胞白血病，傳統(tǒng)治療手段以聯(lián)合化療為主，但治愈效果不佳，且存在一定的疾病復(fù)發(fā)可能性，在使用基因治療藥物Kymriah之后，原本化療效果不佳或疾病復(fù)發(fā)的患者能夠獲得新的治愈機(jī)會。由于基因治療具有上述的優(yōu)勢，能夠滿足更多難治愈疾病的患者需求，具有廣闊的發(fā)展?jié)摿褪袌隹臻g，能夠有效增加當(dāng)前醫(yī)藥市場的存量水平。隨著基因治療基礎(chǔ)研究和藥物研發(fā)的不斷推進(jìn)，將基因治療藥物用于臨床治療的經(jīng)驗(yàn)和流程也將日益豐富和成熟。同時基因治療作為前沿新興行業(yè)，發(fā)展時間較短，新技術(shù)層出不窮，生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制等各環(huán)節(jié)復(fù)雜難控，技術(shù)門檻遠(yuǎn)高傳統(tǒng)藥物。因此亟需專業(yè)服務(wù)平臺提供相關(guān)CRO/CDMO服務(wù)，以更好更快的實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化和商業(yè)化。2.1多重利好因素推動基因治療行業(yè)快速發(fā)展基因治療藥物上市告捷，在研管線數(shù)量大幅增加。進(jìn)入21世紀(jì)以來，不同類型的基因治療藥物開始陸續(xù)被各國醫(yī)藥管理機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市，基因治療藥物全球商業(yè)化進(jìn)程持續(xù)加快。截至2021年，全球主要市場共有15款基因治療藥物上市?；蛑委熕幬镌谏鲜兄笤卺t(yī)藥市場上取得了較好的銷售成績，2020年全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計(jì)銷售額就達(dá)到14億美元，基因治療藥物的市場價(jià)值得以體現(xiàn)。受到上市進(jìn)程加快和市場需求增加的雙重激勵，全球基因治療藥物研發(fā)活動在2015年后呈現(xiàn)爆發(fā)式增長的趨勢，基因治療行業(yè)快速升溫。截至2020年底，全球累計(jì)在研基因治療臨床試驗(yàn)已超過1300項(xiàng)，美國和中國成為基因治療藥物開發(fā)最多的國家。基因治療新藥獲批的進(jìn)度也在繼續(xù)加快，截至2021年底，全球主要市場累計(jì)批準(zhǔn)15款基因治療產(chǎn)品，近年來獲批藥物持續(xù)增加。據(jù)FDA聲明，預(yù)計(jì)到2025年，F(xiàn)DA每年將會批準(zhǔn)10-20個基因治療產(chǎn)品，這將為基因藥物研發(fā)的商業(yè)化創(chuàng)造更多機(jī)遇。相關(guān)政策密集出臺，支持基因治療高質(zhì)量發(fā)展。2016年以來，國家和各級政府持續(xù)出臺多項(xiàng)產(chǎn)業(yè)鼓勵政策，支持基因治療CDMO及基因治療整體產(chǎn)業(yè)的發(fā)展?！吨腥A人民共和國國民經(jīng)濟(jì)和社會發(fā)展第十四個五年規(guī)劃和2035年遠(yuǎn)景目標(biāo)綱要》提出加強(qiáng)基因組學(xué)的研究應(yīng)用;《“十三五”國家科技創(chuàng)新規(guī)劃》提出發(fā)展基因治療、細(xì)胞治療等關(guān)鍵技術(shù)研究，構(gòu)建具有國際競爭力的醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)體系。據(jù)統(tǒng)計(jì)，近年來政府已經(jīng)出臺了10余項(xiàng)基因治療相關(guān)支持政策，對行業(yè)發(fā)展起到了重要的推進(jìn)作用。此外，經(jīng)過早期基因治療自由發(fā)展的階段之后，目前國家出臺了許多法律法規(guī)，有力推動了我國基因治療行業(yè)走上規(guī)范化的發(fā)展道路，CGT行業(yè)已經(jīng)在產(chǎn)業(yè)政策和法律法規(guī)的支持下從自由發(fā)展轉(zhuǎn)型為高質(zhì)量發(fā)展。2.2CGT技術(shù)門檻高，行業(yè)外包需求旺盛基因治療的特點(diǎn)決定了行業(yè)擁有較高的外包滲透率水平?；蛑委熗獍鼭B透率超過65%，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)生物制劑的35%。因此，隨著基因治療行業(yè)的高速發(fā)展，對基因治療外包服務(wù)的需求也日益增長，成為推動基因治療CXO公司發(fā)展的重要因素?；蛑委煿に囬_發(fā)和質(zhì)控難度大。基因治療藥物的核心是將治療性基因片段遞送至特定細(xì)胞，而基因治療載體決定了遞送效率、靶向性以及臨床給藥方式等基因治療藥物的關(guān)鍵屬性，并最終影響藥物的臨床藥效、安全性和商業(yè)化成本?；蛑委熕幬锏纳a(chǎn)過程十分復(fù)雜，涉及質(zhì)粒轉(zhuǎn)染和純化、生產(chǎn)細(xì)胞大規(guī)模培養(yǎng)、病毒純化等多個環(huán)節(jié)的工藝開發(fā)和質(zhì)控方法開發(fā)、容錯率低，對于過程控制的要求非常嚴(yán)格，整體難度較大。因此藥物生產(chǎn)需要依賴生產(chǎn)工藝成熟的CDMO企業(yè)。CGT企業(yè)以初創(chuàng)型Biotech為主，自建產(chǎn)線成本高，借助CXO企業(yè)先進(jìn)工藝可實(shí)現(xiàn)快速布局。由于基因治療在藥物研發(fā)領(lǐng)域仍處于初步發(fā)展的階段，相關(guān)的藥物研發(fā)企業(yè)多數(shù)是初創(chuàng)公司，它們通常不具備規(guī)?；乃幬锷a(chǎn)平臺，因此更為依賴專業(yè)的研發(fā)和生產(chǎn)外包服務(wù)。全球78%的基因治療企業(yè)選擇與CDMO企業(yè)合作。制藥經(jīng)驗(yàn)不足的科研單位亦是基因治療研發(fā)主體之一，科研單位在研藥物后續(xù)的產(chǎn)業(yè)化過程中，對CRO/CDMO的依賴性更強(qiáng)。2.3行業(yè)高速發(fā)展，推動CGTCXO市場規(guī)模持續(xù)擴(kuò)容基因治療行業(yè)高速發(fā)展，市場規(guī)模持續(xù)擴(kuò)大。在經(jīng)過之前數(shù)十年的基礎(chǔ)科學(xué)研究和藥物研發(fā)積淀之后，自2015年以來，基因治療行業(yè)已進(jìn)入高速發(fā)展期。從2016年-2020年，全球基因治療市場規(guī)模從5040萬美元增長到20.8億美元，預(yù)計(jì)到2025年，全球基因治療市場規(guī)模將達(dá)到近305.4億美元。中國基因治療市場在2016年-2020年的增長幅度較小，但由于近年來國內(nèi)基因治療臨床試驗(yàn)的大量開展，基因治療產(chǎn)品預(yù)計(jì)將陸續(xù)獲批上市，相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策也在大力支持，預(yù)計(jì)國內(nèi)基因治療市場規(guī)模將在2021年之后快速增長，到2025年將達(dá)到178.9億元。行業(yè)快速發(fā)展推動外包服務(wù)需求提升，基因治療CXO前景向好。由于基因治療科學(xué)研究和藥物生產(chǎn)本身的復(fù)雜性和嚴(yán)苛的條件，行業(yè)和研發(fā)與生產(chǎn)外包服務(wù)聯(lián)系十分緊密，行業(yè)的快速發(fā)展也將促使外包服務(wù)需求迅速增加，推動基因治療CRO和CDMO市場規(guī)模持續(xù)增長。CGTCRO市場規(guī)模持續(xù)增長。2016年-2020年，全球基因治療CRO市場規(guī)模從4.0億美元增長至7.1億美元。隨著基因治療行業(yè)發(fā)展增加了研發(fā)外包的需求，未來全球基因治療CRO市場規(guī)模將持續(xù)穩(wěn)步增長，預(yù)計(jì)于2025年增至17.4億美元。2016年-2020年，中國基因治療CRO市場規(guī)模從1.7億元增長至3.1億元，預(yù)計(jì)將于2025年增至12.0億元，2021年以后預(yù)計(jì)增速將保持穩(wěn)步上升趨勢，同比增速保持在25%以上?；蛑委熕幬镅邪l(fā)快速推進(jìn)，CDMO市場處于高速發(fā)展階段。2016年-2020年，全球基因CDMO市場規(guī)模從7.7億美元增長到17.2億美元，年復(fù)合增長率達(dá)22.4%，預(yù)計(jì)到2025年，全球基因治療CDMO市場規(guī)模將達(dá)到78.6億美元，2020年-2025年的年復(fù)合增長率將上升至35.5%。國內(nèi)CDMO市場方面，由于國內(nèi)新藥研發(fā)的加速與CDMO產(chǎn)業(yè)鏈陸續(xù)向國內(nèi)轉(zhuǎn)移，2018年-2022年，CDMO市場規(guī)模將從8.7億元增長到預(yù)計(jì)32.6億元，年復(fù)合增長率達(dá)39.3%：預(yù)計(jì)到2027年，市場規(guī)模將增長至197.4億元，2022年-2027年的年復(fù)合增長率預(yù)計(jì)將高達(dá)43.3%。在2022年之后，全球與中國的基因治療CDMO市場都將迎來一個高速發(fā)展的戰(zhàn)略機(jī)遇期。3專注于CGTCRO/CDMO，快速成長公司專注于基因治療領(lǐng)域，核心競爭力突出，與同行業(yè)的頭部企業(yè)藥明生基、金斯瑞蓬勃以及博騰生物相比，仍然具備競爭優(yōu)勢。公司擁有豐富的項(xiàng)目管理經(jīng)驗(yàn)和全面服務(wù)能力。在項(xiàng)目管理能力方面，公司可實(shí)現(xiàn)多項(xiàng)目并行管理，累計(jì)執(zhí)行項(xiàng)目超過100個，并行項(xiàng)目運(yùn)行超過20個，累計(jì)項(xiàng)目訂單超過6.5億元，在執(zhí)行項(xiàng)目訂單超過4億元，并積極借助先進(jìn)工藝逐步實(shí)現(xiàn)關(guān)鍵物料的國產(chǎn)替代，提升供應(yīng)鏈安全。在全面服務(wù)能力上，業(yè)務(wù)覆蓋AAV、LV、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、CAR-T等基因治療主流藥物，從臨床前試驗(yàn)、IND申報(bào)、臨床生產(chǎn)到商業(yè)化生產(chǎn)，擁有全周期服務(wù)能力，成功助力國內(nèi)首個溶瘤病毒項(xiàng)目實(shí)現(xiàn)國際多中心臨床申報(bào)，并推廣至多個基因治療項(xiàng)目。3.1基礎(chǔ)業(yè)務(wù)板塊，基因治療CRO持續(xù)增長和傳統(tǒng)藥物CRO相比，基因治療CRO除同樣提供藥理藥效學(xué)研究、藥代動力學(xué)研究、毒理學(xué)研究和臨床研究階段的相關(guān)服務(wù)外，還包括：（1）目的基因的篩選、確認(rèn)與功能研究；（2）針對目的基因的模型構(gòu)建；（3）載體選擇和構(gòu)建。目前，基因治療上市藥物還較少，成熟開發(fā)經(jīng)驗(yàn)不多，且鑒于基因治療的特點(diǎn)，其臨床轉(zhuǎn)化與生命科學(xué)基礎(chǔ)研究關(guān)聯(lián)緊密，需深入解析基因功能，因此基因治療CRO服務(wù)現(xiàn)階段多集中于臨床前及更早期研究階段，所服務(wù)客體為科研院所和新藥公司的基因治療先導(dǎo)研究。公司提供的基因治療CRO服務(wù)包括基因治療載體研制服務(wù)和基因功能研究服務(wù)兩個方面，目前主要覆蓋基因治療的基礎(chǔ)研究階段，正在逐漸擴(kuò)展到藥物發(fā)現(xiàn)和藥效藥理研究階段。從基因治療CRO收入拆分情況來看，2018年-2020年，基因治療載體研制服務(wù)收入從2477萬元增長至2626萬元，2021H1實(shí)現(xiàn)收入1650萬元，雖然2019年-2020年出現(xiàn)略微下降，但總體保持平穩(wěn)增長的趨勢；2018-2020年，基因功能研究服務(wù)收入從458萬元增長至1043萬元，2021H1實(shí)現(xiàn)收入737萬元，收入實(shí)現(xiàn)持續(xù)增長。隨著公司在CRO領(lǐng)域繼續(xù)擴(kuò)展業(yè)務(wù)范圍，加強(qiáng)自身研究能力建設(shè)，基因治療CRO服務(wù)預(yù)計(jì)將在未來保持穩(wěn)步增長，構(gòu)成公司營業(yè)收入的重要組成部分?；蛑委烠RO業(yè)務(wù)前景向好，增長穩(wěn)定。近年來公司基因治療CRO業(yè)務(wù)平均創(chuàng)收能力整體較為穩(wěn)定，項(xiàng)目數(shù)量保持穩(wěn)步增長。由于公司采取了適量主動下調(diào)服務(wù)定價(jià)的方式進(jìn)一步拓展市場，基因治療載體研制服務(wù)平均創(chuàng)收有所下降，但完場項(xiàng)目數(shù)量持續(xù)增加?；蚬δ苎芯糠?wù)平均創(chuàng)收相對平穩(wěn)，完成項(xiàng)目數(shù)量迅速增加。3.2重點(diǎn)發(fā)力板塊，基因治療CDMO高速發(fā)展由于基因治療本身具有技術(shù)機(jī)制復(fù)雜、工藝開發(fā)門檻高、法規(guī)監(jiān)管要求嚴(yán)格、商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)有限、大規(guī)模生產(chǎn)限制繁多等特點(diǎn)，相比傳統(tǒng)的大分子和小分子制藥，基因治療行業(yè)對CDMO服務(wù)更為依賴，選擇CDMO服務(wù)能夠?yàn)榛蛑委熜滤幯邪l(fā)企業(yè)減少成本和降低風(fēng)險(xiǎn)?；蛑委烠DMO提供臨床前研究階段、臨床試驗(yàn)階段和商業(yè)化生產(chǎn)階段的相關(guān)工藝開發(fā)和生產(chǎn)服務(wù)。基因治療CDMO產(chǎn)業(yè)鏈上游主要為設(shè)備、儀器、試劑耗材供應(yīng)商，下游主要為基因治療新藥研發(fā)公司。公司在成立初期依靠基因治療CRO業(yè)務(wù)穩(wěn)定增長的基礎(chǔ)上，近年來積極拓展業(yè)務(wù)范圍，先發(fā)布局基因治療CDMO業(yè)務(wù)，并將CDMO業(yè)務(wù)作為未來戰(zhàn)略發(fā)展的重點(diǎn)和主要收入增長引擎。公司將CDMO服務(wù)根據(jù)IND申報(bào)為節(jié)點(diǎn)劃分為Pre-IND和Post-IND兩階段，覆蓋質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、慢病毒、溶瘤病毒等。其中Pre-IND服務(wù)包括Non-IND、IND-CMC以及Pre-IND配套服務(wù)，Post-IND服務(wù)包括臨床I&II期生產(chǎn)服務(wù)、臨床II期生產(chǎn)服務(wù)、商業(yè)化生產(chǎn)服務(wù)及配套服務(wù)。從基因治療CDMO服務(wù)收入拆分情況來看，2018年-2020年，公司Pre-IND服務(wù)收入從1291萬元增長至9009萬元，年復(fù)合增長率為161.17%，2021H1實(shí)現(xiàn)收入5311萬元。公司Post-IND服務(wù)從2020年開始起步，2020年實(shí)現(xiàn)收入1163萬元，2021H1實(shí)現(xiàn)收入1913萬元，增長迅速。進(jìn)一步拆分新藥Pre-IND服務(wù)，其中IND-CMC服務(wù)的收入占比最大，是公司在CDMO業(yè)務(wù)中實(shí)現(xiàn)收入最多的細(xì)分業(yè)務(wù)類型，2018年-2020年收入從1085萬元增長至7893萬元，年復(fù)合增長率為169.72%，2019年-2020年收入增速接近400%，體現(xiàn)出強(qiáng)勁的增長潛力，2021H1實(shí)現(xiàn)收入4555萬元，繼續(xù)保持增長趨勢。Non-IND服務(wù)收入和Pre-IND配套服務(wù)收入整體也保持增長。創(chuàng)收能力和項(xiàng)目數(shù)量方面，公司IND-CMC服務(wù)平均創(chuàng)收持續(xù)上升，項(xiàng)目數(shù)量迅速增加，創(chuàng)收能力有所增強(qiáng)。在手訂單充足，保障CDMO業(yè)務(wù)收入增長持續(xù)性。截至2021年8月20日，公司在手合同覆蓋的基因藥物類別以溶瘤病毒為主，其次主要為AAV和細(xì)胞治療的CDMO項(xiàng)目，其中溶瘤病毒合同金額為2.2億元，項(xiàng)目數(shù)量22個；AAV基因治療合同金額0.3億元，項(xiàng)目數(shù)量14個；細(xì)胞治療合同金額0.55億元，項(xiàng)目數(shù)量14個；其他合同金額695萬元?？傮w來看，公司在手未執(zhí)行合同總金額達(dá)到3.13億元，項(xiàng)目總數(shù)達(dá)到42個，未來CDMO業(yè)務(wù)收入增長持續(xù)性得到保障。4打造技術(shù)+產(chǎn)能護(hù)城河，提升競爭優(yōu)勢4.1擁有GMP生產(chǎn)平臺+兩大核心技術(shù)集群大規(guī)模、高靈活性GMP生產(chǎn)平臺有效提升公司服務(wù)能力?；蛑委烠XO的重要業(yè)務(wù)是從事質(zhì)粒、細(xì)胞、病毒載體的生產(chǎn)，而GMP生產(chǎn)平臺則為大規(guī)模、高質(zhì)量地生產(chǎn)提供了產(chǎn)能保障。公司近年來多次推進(jìn)產(chǎn)能建設(shè)，搭建起大規(guī)模、高靈活性的GMP生產(chǎn)平臺。目前公司擁有近1000平方米的基因治療產(chǎn)品中試平臺，近7000平方米的基因治療產(chǎn)品GMP生產(chǎn)平臺，包括質(zhì)粒生產(chǎn)線1條、病毒載體生產(chǎn)線3條、CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)線2條、建庫生產(chǎn)線3條、灌裝線1條，GMP產(chǎn)能規(guī)模已達(dá)國外同類企業(yè)水平。充足的GMP產(chǎn)能使公司能夠滿足快速增長的基因治療CDMO需求，有效提升公司服務(wù)能力和競爭優(yōu)勢。臨港基地建成之后，可實(shí)現(xiàn)9200m2的產(chǎn)能，GMP基地規(guī)模位居全球前列。先進(jìn)的核心技術(shù)集群成為全方位基因治療綜合服務(wù)的重要支撐。由于基因治療行業(yè)對技術(shù)存在嚴(yán)苛的要求，技術(shù)平臺的質(zhì)量是衡量基因治療CXO企業(yè)競爭力的重要標(biāo)準(zhǔn)。公司依托自身擁有的包括分子生物學(xué)平臺、實(shí)驗(yàn)級病毒載體包裝平臺、細(xì)胞功能研究平臺、SPF級動物實(shí)驗(yàn)平臺、臨床級基因治療載體和細(xì)胞治療工藝開發(fā)平臺、質(zhì)控技術(shù)研究平臺在內(nèi)的全面的技術(shù)平臺，根據(jù)行業(yè)發(fā)展需求對技術(shù)平臺進(jìn)行調(diào)整和整合，形成了基因治療載體開發(fā)技術(shù)和基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)兩大核心技術(shù)集群。兩大核心技術(shù)集群能夠有效滿足基因治療CRO和CDMO業(yè)務(wù)的多樣化需求，完成復(fù)雜技術(shù)難題的攻克，為公司成為覆蓋CRO業(yè)務(wù)和CDMO業(yè)務(wù)的全方位基因治療綜合服務(wù)提供者奠定了技術(shù)層面的基礎(chǔ)，先發(fā)的技術(shù)優(yōu)勢也成為公司核心競爭力的重要來源。持續(xù)完善技術(shù)布局。公司在技術(shù)層面還制定了詳細(xì)的發(fā)展戰(zhàn)略，由于公司的核心競爭力以基因治療載體的研發(fā)、改進(jìn)、工業(yè)化生產(chǎn)技術(shù)為基礎(chǔ)，因此進(jìn)一步提升相關(guān)技術(shù)成為未來發(fā)展的重要方向。在基因治療載體開發(fā)技術(shù)方面，公司將針對專利限制、病毒活性低、應(yīng)用疾病領(lǐng)域受限等基礎(chǔ)性問題，加強(qiáng)基因治療載體的基礎(chǔ)結(jié)構(gòu)研究，進(jìn)一步增強(qiáng)CRO業(yè)務(wù)研發(fā)實(shí)力。在基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)方面，公司將以基因治療載體藥物的大規(guī)模GMP生產(chǎn)為目標(biāo)，加大在細(xì)胞培養(yǎng)工藝、生產(chǎn)工藝放大、新型質(zhì)控技術(shù)方面和原材料國產(chǎn)替代的研發(fā)投入。通過不斷完善核心技術(shù)，公司能夠推動CDMO業(yè)務(wù)工藝穩(wěn)定性和生產(chǎn)效率的提升，實(shí)現(xiàn)更大規(guī)模的基因藥物GMP生產(chǎn)，促進(jìn)行業(yè)質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)提高，降低CDMO服務(wù)成本，增強(qiáng)供應(yīng)鏈的自主可控程度。4.2研發(fā)投入保持穩(wěn)定，鞏固技術(shù)先發(fā)優(yōu)勢技術(shù)實(shí)力是基因治療CXO公司核心競爭力的重要組成部分，公司發(fā)展初期投入大量資源用于核心技術(shù)的開發(fā)，積累了全面的基因治療技術(shù)平臺，建立了領(lǐng)先行業(yè)的技術(shù)先發(fā)優(yōu)勢。研發(fā)投入維持較高水平，聚焦技術(shù)創(chuàng)新優(yōu)化。自2018年起，公司每年的研發(fā)投入保持在2000萬元以上，持續(xù)維持高水平的研發(fā)投入。2021年研發(fā)投入0.24億元，占營收比重為9.41%。公司研發(fā)投入高度聚焦于載體開發(fā)技術(shù)、基因治療載體生產(chǎn)工藝和質(zhì)控技術(shù)的優(yōu)化創(chuàng)新，具備豐富的研發(fā)經(jīng)驗(yàn)和較好的研發(fā)效率，高水平的研發(fā)投入也成為公司競爭力的重要支撐。5戰(zhàn)略方向：多元布局、產(chǎn)能擴(kuò)充5.1多元布局，搭建輻射全球的服務(wù)平臺公司目前實(shí)現(xiàn)了基因治療CRO和CDMO服務(wù)的全面覆蓋，未來將繼續(xù)在兩個賽道共同發(fā)力，推動公司業(yè)務(wù)的全面發(fā)展。在CRO業(yè)務(wù)方面，公司將繼續(xù)把服務(wù)客戶由科研院所拓展至醫(yī)藥企業(yè)，擴(kuò)大CRO服務(wù)場景，增加CRO服務(wù)需求。在CDMO業(yè)務(wù)方面，公司將以國內(nèi)CGT市場為起點(diǎn)，積累基因藥物在主要國家的IND申報(bào)項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)，逐步進(jìn)入全球生物制藥核心市場，在全球市場中開拓更大的市場份額。目前公司的業(yè)務(wù)收入99%都來自于國內(nèi)，國外業(yè)務(wù)收入占總營收比重不足1%，未來國外業(yè)務(wù)收入增長潛力突出。由于公司在CDMO服務(wù)方面綜合實(shí)力具有優(yōu)勢，未來也將繼續(xù)開展更多樣化的基因治療產(chǎn)品的研發(fā)、孵化及商業(yè)化等技術(shù)服務(wù)，提高對不同類型基因藥物的覆蓋程度。隨著未來公司的技術(shù)提升戰(zhàn)略與業(yè)務(wù)布局戰(zhàn)略逐步實(shí)施，提升技術(shù)與擴(kuò)大業(yè)務(wù)布局將產(chǎn)生協(xié)同效應(yīng)，公司將繼續(xù)鞏固技術(shù)的先進(jìn)性與全面性帶來的競爭優(yōu)勢，并逐步擴(kuò)大在全球基因治療外包服務(wù)市場中的份額，促進(jìn)自身行業(yè)地位提升，實(shí)現(xiàn)進(jìn)一步發(fā)展。5.2產(chǎn)能擴(kuò)張升級，增強(qiáng)業(yè)務(wù)實(shí)力公司上市募投項(xiàng)目主要用于基因治療CXO業(yè)務(wù)的產(chǎn)能建設(shè)，，計(jì)劃募集金額12億元，其中10億元用于和元智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)項(xiàng)目，2億元用于補(bǔ)充流動資金。和元智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)快速推進(jìn)，為公司未來持續(xù)發(fā)展奠定基礎(chǔ)?；蛑委烠XO行業(yè)是一個重資產(chǎn)屬性突出的行業(yè)，具有典型的高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、高回報(bào)的特征。對于基因治療CXO公司來說，擁有先進(jìn)的生產(chǎn)研發(fā)基地是公司實(shí)現(xiàn)快速發(fā)展的重要基礎(chǔ)。募投項(xiàng)目和元智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)項(xiàng)目的實(shí)施能夠進(jìn)一步擴(kuò)大GMP產(chǎn)能和升級產(chǎn)業(yè)、進(jìn)一步提升公司研發(fā)能力和工藝水平、促使公司持續(xù)完善基因治療領(lǐng)域布局，使得公司能夠繼續(xù)在未來保持基因治療CDMO領(lǐng)域的先發(fā)優(yōu)勢。該項(xiàng)目位于上海臨港，建成后將主要提供各種CDMO/CMO技術(shù)服務(wù)，以及提供質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒、各種溶瘤病毒等產(chǎn)品的大規(guī)模生產(chǎn)服務(wù)，基地面積近80000m2，計(jì)劃設(shè)計(jì)GMP生產(chǎn)線33條，反應(yīng)器規(guī)模最大可達(dá)2000L。項(xiàng)目投資總額為15億元，計(jì)劃建設(shè)時間7年，其中一期計(jì)劃于2023年初投產(chǎn)，二期計(jì)劃于2025年初投產(chǎn)。預(yù)計(jì)項(xiàng)目投產(chǎn)后將促進(jìn)公司GMP產(chǎn)能釋放，增強(qiáng)公司承接訂單的能力和對客戶的吸引力，為公司未來的進(jìn)一步發(fā)展奠定厚實(shí)基礎(chǔ)。6盈利預(yù)測與投資建議6.1盈利預(yù)測關(guān)鍵假設(shè)：（1）CGTCDMO：為公司主要收入貢獻(xiàn)來源，以及重點(diǎn)發(fā)力板塊，將持續(xù)保持高速增長趨勢。其中，新藥Pre-IND服務(wù)隨著國內(nèi)CGT藥物研發(fā)需求的快速增加和研發(fā)管線的推進(jìn)，帶動公司項(xiàng)目和訂單增長。新藥Post-IND服務(wù)隨著前端項(xiàng)目向后端的轉(zhuǎn)化，已進(jìn)入放量階段。隨著臨港GMP基地的投產(chǎn)，產(chǎn)能也將充分釋放。我們假設(shè)其中主要業(yè)務(wù)IND-CMC服務(wù)2022-2024年完成項(xiàng)目數(shù)為12、18、26個，項(xiàng)目平均創(chuàng)收1500、1650、1700萬元。預(yù)計(jì)2022-2024年CGTCDMO業(yè)務(wù)收入增速為48.10%、63.95%、55.18%，毛利率為48.59%、49.00%、49.15%。（2）CGTCRO：該板塊作為公司的傳統(tǒng)業(yè)務(wù)，隨著CGT行業(yè)邁入產(chǎn)業(yè)化發(fā)展階段，客戶群體也正在從科研端向工業(yè)端拓展，仍具備成長屬性，保持增長趨勢。其中基因載體研制服務(wù)，我們假設(shè)2022-2024年完成項(xiàng)目數(shù)為6000、7000、8800個，項(xiàng)目平均創(chuàng)收0.7、0.65、0.6萬元；基因功能研究服務(wù)假設(shè)2022-2024年完成項(xiàng)目數(shù)為2300/3200/4300個，項(xiàng)目平均創(chuàng)收1.1、1.2、1.2萬元。預(yù)計(jì)2022-2024年CGTCRO板塊收入增速為21.90%、24.67%、24.43%，毛利率為64.08%、64.24%、62.55%。（3）生物試劑及其他：該板塊目前非公司重點(diǎn)業(yè)務(wù)板塊，我們預(yù)計(jì)2022-2024年收入端增速維持在60%、50%、40%，毛利率為70%、65%、65%。6.2投資分析專注于基因治療領(lǐng)域，進(jìn)入發(fā)展快車道公司深耕CGTCRO/CDMO十年，已圍繞CGT全面搭建相關(guān)技術(shù)平臺，形成了以基因治療載體開發(fā)與生產(chǎn)工藝為核心的兩大技術(shù)集群，在病毒載體生產(chǎn)的關(guān)鍵技術(shù)上已達(dá)到國際先進(jìn)水平，擁有基于一次性工藝的大規(guī)模GMP生產(chǎn)平臺，可靈活高效的完成質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、慢病毒等多種產(chǎn)品的共線生產(chǎn)。公司經(jīng)營狀況良好，業(yè)績有望持續(xù)增長：2021年?duì)I收2.55億元，同比增長78.57%；扣非歸母凈利潤0.41億元，同比增速達(dá)53.69%。2022Q1公司實(shí)現(xiàn)營業(yè)收入7311.62萬元，同比增長56.85%；實(shí)現(xiàn)扣非