中國(guó)CGT行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)與挑戰(zhàn)-解碼生命 CGT 行業(yè)現(xiàn)狀與未來(lái)

2023年中國(guó)CGT行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)與未來(lái)挑戰(zhàn)中國(guó)cgi行業(yè)發(fā)愛(ài)3434CONTENT22中國(guó)CGT行業(yè)發(fā)展背景《允許臨床應(yīng)用的第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)目錄》：明確自體免疫細(xì)胞治療技術(shù)、細(xì)胞移植治療技術(shù)（干細(xì)胞除外）、臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)、造血干細(xì)胞（臍帶血干細(xì)胞除外）治療技術(shù)按照第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)類(lèi)型進(jìn)行管理，允許臨床研究和應(yīng)用。《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》《允許臨床應(yīng)用的第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)目錄》：明確自體免疫細(xì)胞治療技術(shù)、細(xì)胞移植治療技術(shù)（干細(xì)胞除外）、臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)、造血干細(xì)胞（臍帶血干細(xì)胞除外）治療技術(shù)按照第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)類(lèi)型進(jìn)行管理，允許臨床研究和應(yīng)用?！夺t(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》：將基因治療技術(shù)歸入第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)目錄《關(guān)于取消非行政許可審批事項(xiàng)的決定》：取消第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批，強(qiáng)化第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)事中事后監(jiān)管，優(yōu)化審批流程《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試用）》：規(guī)范干細(xì)胞臨床研究的機(jī)構(gòu)條件與職責(zé)、明確研究過(guò)程、研究報(bào)告制度等，同時(shí)提出干細(xì)胞治療相關(guān)技術(shù)不再按照第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)管理，不允許臨床應(yīng)用，干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)實(shí)行備案制《生物制品注冊(cè)分類(lèi)及申報(bào)資料要求(試行)》及《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》：細(xì)胞療法和基因療法按照生物制品管理。明確細(xì)胞療法藥學(xué)研究、非臨床研究、臨床研究標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范和指導(dǎo)這類(lèi)產(chǎn)品按照藥品管理規(guī)范進(jìn)行研究、開(kāi)發(fā)與評(píng)價(jià)《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法(試行)》：體細(xì)胞療法允許在備案醫(yī)療《藥品注冊(cè)管理辦法》及《生物制品注冊(cè)分類(lèi)及申報(bào)資料要求》：明確了細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品研發(fā)和申報(bào)的注冊(cè)分類(lèi)和資料要求療術(shù)》治技）胞究行細(xì)研試飾床（則修臨則原因非原導(dǎo)基品導(dǎo)指《產(chǎn)指等《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》：為該類(lèi)產(chǎn)品開(kāi)展臨床試驗(yàn)的總體規(guī)劃、試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、試驗(yàn)實(shí)施和數(shù)據(jù)分析等方面提供必要的技術(shù)指導(dǎo)《嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療產(chǎn)品申報(bào)上市臨床風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃技術(shù)指導(dǎo)原則》：CAR-T產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)管理規(guī)范落地《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》：規(guī)范和指導(dǎo)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的藥學(xué)研發(fā)、生產(chǎn)和注冊(cè)《體外基因修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》：規(guī)范和指導(dǎo)基因治療產(chǎn)品的藥學(xué)研發(fā)、生產(chǎn)和注冊(cè)《人源干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》：為按照藥品管理相關(guān)法規(guī)進(jìn)行研發(fā)和注冊(cè)申報(bào)的人源干細(xì)胞產(chǎn)品的上市申請(qǐng)階段的藥學(xué)研究提供技術(shù)指導(dǎo)《體細(xì)胞臨床研究工作指引（征求意見(jiàn)稿）》：規(guī)范和指導(dǎo)由醫(yī)療機(jī)構(gòu)的研究者發(fā)起的、非藥品注冊(cè)為目的的體細(xì)胞臨床研究《人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》：為該類(lèi)產(chǎn)品開(kāi)展臨床試驗(yàn)的總體規(guī)劃、設(shè)計(jì)、實(shí)施和試驗(yàn)數(shù)據(jù)分析等方面提供必要的技術(shù)指導(dǎo)機(jī)構(gòu)應(yīng)用。將干細(xì)胞產(chǎn)品劃分為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)(高風(fēng)險(xiǎn))，實(shí)行干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目的雙備案中國(guó)CGT療法監(jiān)管政策逐步完善，CGT療法研發(fā)注冊(cè)路徑更加清晰722%21%617610411391391893228131093298279248372424320544225 CGT研發(fā)企業(yè)快速發(fā)展，中國(guó)CGT企業(yè)備受資本市場(chǎng)青睞22%21%617610411391391893228131093298279248372424320544225 28%CGT企業(yè)融資事件占比28%CGT企業(yè)24%24%其他企業(yè)24%24%8698692062066632014201520162017201820192020202120222023.1021%CGT企業(yè)融資事件占比21%49760437CGT企業(yè)49760437其他企業(yè)537757546254281814615984846865677566119842482489416855596855597646362014201520162017201820192020202120222023.10企業(yè)名稱(chēng)累計(jì)融資金額最新融資時(shí)間最新融資輪次最新融資金額傳奇生物13.73億美元2023-05-21增發(fā)2220企業(yè)名稱(chēng)累計(jì)融資金額最新融資時(shí)間最新融資輪次最新融資金額傳奇生物13.73億美元2023-05-21增發(fā)2220萬(wàn)美元藥明巨諾6.75億美元2020-11-0326.04億港元科濟(jì)藥業(yè)6.72億美元2021-06-18近31.08億港元亙喜生物5.54億美元2023-08-07增發(fā)1.5億美元2.66億美元2022-02-08戰(zhàn)略投資--馴鹿生物2.49億美元2023-01-18C1輪近5億元人民幣紐福斯2.41億美元2023-08-09C+輪近7億元人民幣原啟生物2.13億美元2023-02-28B1輪4500萬(wàn)美元永泰生物TCR-T1.67億美元2020-07-1012.6億港元合源生物1.64億美元2022-11-30股權(quán)轉(zhuǎn)讓--8CAR-TCAR-TCAR-TCAR-TCAR-TCAR-T基因療法CAR-TCAR-TCAR-T119863與國(guó)外企業(yè)相比，中國(guó)CGT療法開(kāi)發(fā)企業(yè)尚處于早期發(fā)展階段CAR-TCAR-TCAR-TCAR-TCAR-TCAR-T基因療法CAR-TCAR-TCAR-T119863國(guó)外與國(guó)內(nèi)CGT療法企業(yè)融資金額統(tǒng)計(jì)（億美元）國(guó)外融資總額（累計(jì)：750） 國(guó)內(nèi)融資總額（累計(jì)：124）204815162282516295482952014201520162017201820192020202120222023.1033中國(guó)企業(yè)國(guó)外企業(yè)3332014201520162017201820192020202120222023.109+68%2991,0817344562783884434026476474207 4+68%2991,0817344562783884434026476474207 41,713695872,7191,160Yescarta2,7191,160TecartusKymriahAbecmaBreyanzi倍諾達(dá)Carvykti201720182019202020212022中國(guó)CGT療法研發(fā)現(xiàn)狀522亙喜生522亙喜生物開(kāi)發(fā)的GC007G（CD19靶向CAR-T）成為首款在中國(guó)申報(bào)的異體CAR-T細(xì)胞療法2來(lái)恩生物開(kāi)發(fā)的LioCyx（HBV靶向TCR-T）成為首款在中國(guó)申報(bào)的TCR-T細(xì)胞療法18來(lái)恩生物開(kāi)發(fā)的LioCyx（HBV靶向TCR-T）成為首款在中國(guó)申報(bào)的TCR-T細(xì)胞療法1847524830 2293204 四川大學(xué)、銀河生物、馬力喏生物聯(lián)合申報(bào)成為首款在中國(guó)申請(qǐng)臨床的CAR-T細(xì)胞療法?呈諾醫(yī)學(xué)申報(bào)中國(guó)首款CAR-NK細(xì)胞療法（靶向MSLN）?沙礫生物申報(bào)中國(guó)首款TIL細(xì)胞療法（GT101）32320012002200320042005200620072008200920102011201220132014201520162017201820192020202120222023.1021 精準(zhǔn)生物開(kāi)發(fā)的C-4-29（BCMA/CD70靶向CAR-T）成為首款在中國(guó)申報(bào)的雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞療法申報(bào)，這些產(chǎn)品主要為樹(shù)突細(xì)胞療法和細(xì)胞因子誘導(dǎo)的殺傷細(xì)胞，由于技術(shù)不成熟、臨床療效不確切等原因，免疫細(xì)胞干細(xì)胞其他55 143311 中國(guó)IIT中國(guó)IST美國(guó)IIT美國(guó)IST6細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)持續(xù)增長(zhǎng)，試驗(yàn)地區(qū)集中在中美，IIT臨床占一半以上中國(guó)IIT中國(guó)IST美國(guó)IIT美國(guó)IST6IIT：研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)IST：企業(yè)作為申辦方的臨床試驗(yàn)715724715669臨床試驗(yàn)總計(jì)CAR-T細(xì)胞研究進(jìn)入井噴期，TCR-T、NK細(xì)胞等研究增加603中國(guó)地區(qū)開(kāi)展CAR中國(guó)地區(qū)開(kāi)展CAR-T細(xì)胞療法臨床研究（解放軍總醫(yī)院）557506NK細(xì)胞用于臨床研究，CD19-CAR-T細(xì)胞進(jìn)入臨床506中國(guó)地區(qū)臨床以樹(shù)突細(xì)胞、CIK細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞為主417嵌合抗原受體修飾的EBV特異性CTL進(jìn)入臨床（BaylorCollegeofMedicine）311281250免疫細(xì)胞治療前列腺癌311281250(Sipuleucel-T)241244245241244228217217進(jìn)入臨床研究9292669992997668999299766845585554 1333736 358583154 1333736 3585831264422 74 1 20012002200320042005200620072008201620172001200220032004200520062007200820162017201820192020202120222023.10試驗(yàn)機(jī)構(gòu)試驗(yàn)數(shù)量浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院64徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院52中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院45北京高博博仁醫(yī)院42華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院42鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院試驗(yàn)機(jī)構(gòu)試驗(yàn)數(shù)量浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院64徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院52中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院45北京高博博仁醫(yī)院42華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院42鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院39河南省腫瘤醫(yī)院36四川大學(xué)華西醫(yī)院36天津市第一中心醫(yī)院35華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院35TOP5北京上海廣東江蘇浙江數(shù)量230研究者黃河周劍峰徐開(kāi)林張毅景紅梅趙明峰胡凱金潔安沂華宋玉琴試驗(yàn)機(jī)構(gòu)浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院北京大學(xué)第三醫(yī)院天津市第一中心醫(yī)院北京高博博仁醫(yī)院浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院第三醫(yī)學(xué)中心北京腫瘤醫(yī)院科室血液內(nèi)科血液內(nèi)科血液內(nèi)科腫瘤科血液內(nèi)科腫瘤科血液內(nèi)科神經(jīng)外科腫瘤科2520202020318816143彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤/三線(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤/四線(xiàn)以上骨關(guān)節(jié)炎β-地中海貧血鐮狀細(xì)胞病糖尿病足軟骨缺損僅少數(shù)細(xì)胞療法在中國(guó)開(kāi)展注冊(cè)性臨床，免疫細(xì)胞療法主要針對(duì)血液瘤16143彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤/三線(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤/四線(xiàn)以上骨關(guān)節(jié)炎β-地中海貧血鐮狀細(xì)胞病糖尿病足軟骨缺損83834中國(guó)總計(jì)4420132014201520162017201820192020202120222023.10 B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病/二線(xiàn)以上 彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤/二線(xiàn)去勢(shì)抵抗前列腺癌/一線(xiàn)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤/一線(xiàn)濾泡性淋巴瘤/四線(xiàn)以上滑膜肉瘤/二線(xiàn)濾泡性淋巴瘤/三線(xiàn) 彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤/四線(xiàn)以上全球中國(guó)7836252513031202020 移植物抗宿主病/急性/類(lèi)固醇難治性 心力衰竭/慢性/射血分?jǐn)?shù)降低 糖尿病/嚴(yán)重肢體缺血 克羅恩病/腹部或肛周瘺管 心力衰竭/繼發(fā)于心肌梗死全球中國(guó)92505042403020202020適應(yīng)癥：大B細(xì)胞淋巴瘤/二線(xiàn)（mEFS?適應(yīng)癥：大B細(xì)胞淋巴瘤/三線(xiàn)（2021-06-22）、大B?準(zhǔn)入：未被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，已被納入89個(gè)省級(jí)或?上市活動(dòng)：2021.7.18，舉辦“CAR-T細(xì)胞治療高峰論壇暨奕凱達(dá)?中國(guó)上市會(huì)”?適應(yīng)癥：大B細(xì)胞淋巴瘤/三線(xiàn)（2021-09-01）、濾?定價(jià)：129萬(wàn)元/袋（每支體積約為5ml，含不低于?準(zhǔn)入：未被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，已被納入85個(gè)省級(jí)或?適應(yīng)癥拓展：大B細(xì)胞淋巴瘤/二線(xiàn)、套細(xì)胞淋巴瘤/三線(xiàn)?適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤/四線(xiàn)（2023-06-30）罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域眼科領(lǐng)域血液領(lǐng)域 中國(guó)IIT中國(guó)IST美國(guó)IIT美國(guó)IST臨床試驗(yàn)總計(jì)993193727065646354535049433941333131258 1234209 162 55221罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域眼科領(lǐng)域血液領(lǐng)域 中國(guó)IIT中國(guó)IST美國(guó)IIT美國(guó)IST臨床試驗(yàn)總計(jì)993193727065646354535049433941333131258 1234209 162 55221IIT：研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)IST：企業(yè)作為申辦方的臨床試驗(yàn)93120182014201320202021201620192015201720222023.1020182014201320202021201620192015201720222023.10熱門(mén)賽道研發(fā)趨勢(shì)分析 455275 6 整體研發(fā)情況?在研產(chǎn)品以T細(xì)胞、干細(xì)胞和基因療?樹(shù)突細(xì)胞和溶瘤病毒研發(fā)失敗率相 455275 6 整體研發(fā)情況?在研產(chǎn)品以T細(xì)胞、干細(xì)胞和基因療?樹(shù)突細(xì)胞和溶瘤病毒研發(fā)失敗率相數(shù)據(jù)來(lái)源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；統(tǒng)計(jì)時(shí)間截至2023.10.31；基因修飾細(xì)胞療法在統(tǒng)計(jì)時(shí)僅作為細(xì)胞療法；按地區(qū)統(tǒng)計(jì)時(shí)多個(gè)地區(qū)合作開(kāi)發(fā)的產(chǎn)全球CGT療法數(shù)量快速增加，整體處于早期研發(fā)階段T細(xì)胞 干細(xì)胞NK細(xì)胞樹(shù)突細(xì)胞巨噬細(xì)胞其他細(xì)胞療法基因療法基因編輯療法組織療法溶瘤病毒外泌體溶瘤細(xì)菌7 8338813 ?中國(guó)企業(yè)在研產(chǎn)品844個(gè)，超出國(guó)外在研數(shù)量，整體進(jìn)度集中在臨床?在研CAR-T細(xì)胞療法以自體來(lái)源細(xì)胞為主，異體（通用型）細(xì)胞療法1個(gè)CAR分子通常由1個(gè)包含輕重鏈可變區(qū)域的單鏈可變區(qū)片段（single-chainvariablefragment，scFv）抗體的胞外抗原識(shí)別結(jié)構(gòu)域、跨膜區(qū)62216CD19BCMACD22MSLNPD1CLDN18.2CD7CD20GPC3CD123EGFRB7-H3HER2CLL-1CD33CD38CD70CTLA4CD30GPRC5DNKG2DPSMA GDCD19BCMACD22MSLNPD1CLDN18.2CD7CD20GPC3CD123EGFRB7-H3HER2CLL-1CD33CD38CD70CTLA4CD30GPRC5DNKG2DPSMA GD2CEAMuc1CD19BCMACD22CD20HER22389521968458 35572635在研數(shù)量≥2022292IL-15/IL-15RMSLNPD1GPC3CD33GD2CLL-1B7-H3PSMAEGFRNKG2DCD123CD7CD47/SIRPαTGF-βIL-13RCD70CD30Muc1CS1 4154427 在研數(shù)量≥20 中國(guó)IND藥品數(shù)量（81款）CD1942BCMA15CD225MSLN4CD73GPC33CD203B7-H33CLDN18.22CD30210343844批準(zhǔn)上市申請(qǐng)上市III期臨床II/III期臨床II期臨床I/II期臨床I期臨床申報(bào)臨床臨床前實(shí)體瘤靶點(diǎn)實(shí)體瘤差異化靶點(diǎn) 9研發(fā)熱度研發(fā)熱度1CAR-T療法在血癌領(lǐng)域取得顯著進(jìn)展，并逐步向?qū)嶓w瘤和自免領(lǐng)域拓展7750393335393322多發(fā)性骨髓瘤急性髓系白血病B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤慢性淋巴細(xì)胞白血病濾泡性淋巴瘤套細(xì)胞淋巴瘤T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病T細(xì)胞淋巴瘤邊緣區(qū)淋巴瘤616052454645393536393522卵巢癌胰腺癌胃癌結(jié)直腸癌膠質(zhì)母細(xì)胞瘤肝細(xì)胞癌乳腺癌肺癌前列腺癌黑色素瘤95%的CAR-T產(chǎn)品用于腫瘤領(lǐng)域疾病，此外，還有少量針2%95%腫瘤領(lǐng)域免疫領(lǐng)域感染領(lǐng)域其他領(lǐng)域藥品名稱(chēng)研發(fā)企業(yè)適應(yīng)癥研發(fā)階段Descartes-08（BCMARNACAR-T）Cartesian重癥肌無(wú)力；系統(tǒng)性紅斑狼瘡瑞基奧侖賽藥明巨諾信達(dá)生物，系統(tǒng)性紅斑狼瘡伊基奧侖賽馴鹿醫(yī)療，SanaBio視神經(jīng)脊髓炎異體CD7CART雅科生物克羅恩病潰瘍性結(jié)腸炎rapcabtageneautoleucelNovartis系統(tǒng)性紅斑狼瘡；狼瘡性腎炎I/II期GB5005吉?jiǎng)P基因系統(tǒng)性紅斑狼瘡GC012F亙喜生物系統(tǒng)性紅斑狼瘡87556 4 4表287556 4 4表2臨床結(jié)果入組人數(shù)7人ORR,n(%)DCRn(%)平均OS3(42.9)16.4個(gè)月圖2復(fù)發(fā)后12個(gè)月生存率圖1與基線(xiàn)相比的腫瘤變化表3腎細(xì)胞癌總體患者與細(xì)分患者臨床結(jié)果Allpatients(n=17)CD70+patients(n=9)ORR,n(%)2(22)DCR,n(%)2(22)國(guó)外企業(yè)中國(guó)企業(yè)920192020202120222023.10?BNT211是一種針對(duì)CLDN6陽(yáng)性實(shí)體瘤的first-in-class療法，含有?2023年10月，BNT211治療復(fù)發(fā)/耐藥CLDN6陽(yáng)性實(shí)體瘤的最新數(shù)6662 998854221TCR-T細(xì)胞療法在研產(chǎn)品相對(duì)較少，2015年起中國(guó)管線(xiàn)逐漸進(jìn)入臨床62 998854221TCR-T細(xì)胞療法在研產(chǎn)品相對(duì)較少，2015年起中國(guó)管線(xiàn)逐漸進(jìn)入臨床 xx已申請(qǐng)臨床/開(kāi)展臨床的TCR-T5588數(shù)據(jù)來(lái)源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；統(tǒng)計(jì)時(shí)間截至2 963201432014201520162017201820192020202120222023.107663671 737663671 73II期臨床I/II期臨床I期臨床申報(bào)臨床臨床前85555422 245344中國(guó)IND藥品數(shù)量（11款）NY-ESO-1HBVHPVAFP2213NY-ESO-1KRASG12VPRAMEKRASG12DMAGEA4MAGEA1p53HPVMiHAHBV研發(fā)熱度研發(fā)熱度NY-ESO-1AFPEBVKRASG12VHPVFAPCMVNKG2DligandKRASG12DGPC33%94%腫瘤領(lǐng)域感染領(lǐng)域免疫領(lǐng)域其他領(lǐng)域數(shù)據(jù)來(lái)源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；統(tǒng)計(jì)時(shí)間截至222適應(yīng)癥統(tǒng)計(jì)2099999非小細(xì)胞肺癌胰腺癌卵巢癌結(jié)直腸癌性瘤發(fā)髓多骨髓血性白病急系癌咽鼻瘤素黑癌頸宮細(xì)癌肝胞TCR-T細(xì)胞療法針對(duì)實(shí)體瘤顯示積極療效，近期有望取得突破圖1接受Afami-cel治療的滑膜肉瘤患者生存分析PRAME在多種實(shí)體瘤中高表達(dá)圖2IMA203治療的Bestoverallresponse 42臨床前申報(bào)臨床I期臨床I/ 42臨床前申報(bào)臨床I期臨床I/II期臨床II期臨床61387 4臨床前 2I/II期臨床?Nocytokinereleasesyndrome(CRS)orgraft-Safety?Nocytokinereleasesyndrome(CRS)orgraft-?SimilartoTcells,NKcellsarequiteamenabletomodificationhavebeenengineeredtotargettumorsmodificationhavebeenengineeredtotargettumorswithCARNKtherapycanuseNKcellsderivedfromvarioussources.NKcellsarethengeneticallymodifiedtoexpressreceptorsandcytokinesof0申報(bào)臨床暫無(wú)數(shù)據(jù)來(lái)源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；NaturalBo77643II期臨床3I/II期臨床I期臨床申報(bào)臨床臨床前33321 5 77643II期臨床3I/II期臨床I期臨床申報(bào)臨床臨床前33321 5 3 2CD192MSLN15T41CD331中國(guó)IND藥品數(shù)量（8款）在NK細(xì)胞療法的靶點(diǎn)選擇和開(kāi)發(fā)策略上，中外基本一致8%腫瘤領(lǐng)域免疫領(lǐng)域感染領(lǐng)域其他領(lǐng)域91%數(shù)據(jù)來(lái)源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；統(tǒng)計(jì)時(shí)間截至2適應(yīng)癥統(tǒng)計(jì)實(shí)體瘤血癌6028急性髓系白血病多發(fā)性骨髓瘤卵巢癌非小細(xì)胞肺癌結(jié)直腸癌肝細(xì)胃癌B細(xì)胞胞癌淋巴瘤膠質(zhì)母細(xì)胞瘤骨髓增生異常綜合征CD19CD38HER2CD70BCMADR5CD5GPCCD20EGFR研發(fā)熱度研發(fā)熱度CD19BCMACD33CLL-1CD70NKG2DligandHER2EGFRCD1235T47572113419腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞在研產(chǎn)品較少，部分產(chǎn)品采用基因修飾2113419腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞在研產(chǎn)品較少，部分產(chǎn)品采用基因修飾藍(lán)馬醫(yī)療數(shù)據(jù)來(lái)源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；IOVANCE；統(tǒng)計(jì)時(shí)間截至7臨床前72203322033I期臨床I/II期臨床II期臨床申請(qǐng)上市11藥品名稱(chēng)研發(fā)企業(yè)適應(yīng)癥療效數(shù)據(jù)GC101君賽生物實(shí)體瘤ORR：34.8%GT201沙礫生物實(shí)體瘤PR:25%臨床研究C-144-01顯示自體TIL治療3L黑素瘤的有效性（NCT02360579）BLA受理時(shí)間2023-05-26預(yù)計(jì)審結(jié)時(shí)間2024-02-24Cohort2和4ORR入組人數(shù)：15331.4%(9CR,39PR)圖1TIL藥品名稱(chēng)研發(fā)企業(yè)適應(yīng)癥療效數(shù)據(jù)GC101君賽生物實(shí)體瘤ORR：34.8%GT201沙礫生物實(shí)體瘤PR:25%臨床研究C-144-01顯示自體TIL治療3L黑素瘤的有效性（NCT02360579）BLA受理時(shí)間2023-05-26預(yù)計(jì)審結(jié)時(shí)間2024-02-24Cohort2和4ORR入組人數(shù)：15331.4%(9CR,39PR)圖1TIL生產(chǎn)及治療流程批準(zhǔn)日期藥品名稱(chēng)研發(fā)企業(yè)適應(yīng)癥當(dāng)前進(jìn)度2022-04-22GT101沙礫生物實(shí)體瘤I期臨床2022-04-24GC101君賽生物實(shí)體瘤I期臨床2023-01-28ZLT-001智瓴生物宮頸癌批準(zhǔn)臨床2023-01-29HV-101天科雅生物實(shí)體瘤I期臨床2023-07-12GT201沙礫生物實(shí)體瘤I期臨床2023-07-13LM103藍(lán)馬醫(yī)療非小細(xì)胞肺癌，黑素瘤，宮頸癌I期臨床?2023年3月，IOVANCE啟動(dòng)一項(xiàng)lifileucel聯(lián)合帕博利珠單抗對(duì)比帕博利珠單抗單藥治療一線(xiàn)晚期黑色素瘤的3期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)CGT面臨的挑戰(zhàn)與改造策略可及性CGT療法療效突出，但未來(lái)研發(fā)仍面臨多重挑戰(zhàn)可及性生產(chǎn)難點(diǎn).病毒載體生產(chǎn)與質(zhì)控難度可及度及支付體系.患者可及度.支付體系安全性安全性有效性有效性治療相關(guān)不良反應(yīng).細(xì)胞因子釋放綜合征.神經(jīng)毒性.復(fù)發(fā)與后續(xù)治療提升療效，進(jìn)軍實(shí)體瘤.靶點(diǎn)選擇.腫瘤浸潤(rùn).T細(xì)胞耗竭細(xì)胞擴(kuò)增 細(xì)胞改造磁珠及抗體價(jià)格高昂CD3MicroBeads (Human)(MiltenyiBiotec)1x10^9細(xì)胞對(duì)應(yīng)beaads報(bào)價(jià)為CNY6635細(xì)胞擴(kuò)增 細(xì)胞改造磁珠及抗體價(jià)格高昂CD3MicroBeads (Human)(MiltenyiBiotec)1x10^9細(xì)胞對(duì)應(yīng)beaads報(bào)價(jià)為CNY6635.ASH2022上，質(zhì)量控制細(xì)胞篩選細(xì)胞篩選病毒生產(chǎn)成本電穿孔設(shè)備與耗材如慢病毒如電穿孔導(dǎo)入口，商業(yè)化GMP級(jí)別無(wú)血清培養(yǎng)口，商業(yè)化GMP級(jí)別無(wú)血清培養(yǎng) 獲得CAR-T細(xì)胞基等價(jià)格高昂Medium(MiltenyiTexMACSTMGMPMedium(M