骨髓增生異常綜合征MDS的診療現(xiàn)狀

1、.骨髓增生異常綜合征（骨髓增生異常綜合征（MDS）的治療現(xiàn)狀的治療現(xiàn)狀.MDS的國際預(yù)后積分系統(tǒng)（的國際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS） 參數(shù)參數(shù) 分分 值值 骨髓原始細(xì)胞骨髓原始細(xì)胞 染色體核型染色體核型* 好好 中等中等 差差 - 血細(xì)胞減少系列數(shù)血細(xì)胞減少系列數(shù)* 0/1系系 2/3系系 - - -注注* 好：正常好：正常, -Y, 5q-, 20q-;差：復(fù)合染色體異常（差：復(fù)合染色體異常（種異常）或號染色體異常；種異常）或號染色體異常；中等：其它異常。中等：其它異常。*血細(xì)胞減少標(biāo)準(zhǔn)：血紅蛋白血細(xì)胞減少標(biāo)準(zhǔn)：血紅蛋白100g/L;中性粒細(xì)胞中性粒細(xì)胞1.8109/L;血小板血小板100109

2、/L.危變評定危變評定：低危低危：分：分;中危中危分分;中危中危.0分分; 高危高危：MDS是一組異質(zhì)性疾病，根據(jù)危險(xiǎn)度評估選擇是一組異質(zhì)性疾病，根據(jù)危險(xiǎn)度評估選擇治療方案治療方案.Therapeutic choices of MDS 單純支持：To avoid any manipulation of hematopoisis and just rely upon supportive therapy（輸血）（輸血） 促進(jìn)造血：To stimulate normal residual hematopoietic progenitors and/or improve the efficiency

3、 of the myelodysplastic hematopoiesis（細(xì)胞因子，免疫抑制）（細(xì)胞因子，免疫抑制） 清除異?？寺。篢o eradicate the myelodysplastic clone and restore a normal hematopoiesis（化療、移植）（化療、移植）.MDS治療指南治療指南支持治療支持治療紅細(xì)胞輸紅細(xì)胞輸注和祛鐵治療注和祛鐵治療 現(xiàn)今尚無確定是否需要紅細(xì)胞輸注的血紅蛋白值界定值，主要根據(jù)現(xiàn)今尚無確定是否需要紅細(xì)胞輸注的血紅蛋白值界定值，主要根據(jù)貧血相關(guān)癥狀判斷。貧血相關(guān)癥狀判斷。當(dāng)反復(fù)出現(xiàn)非溶血性發(fā)熱性輸血反應(yīng)后應(yīng)輸少白細(xì)胞的紅細(xì)胞當(dāng)反

4、復(fù)出現(xiàn)非溶血性發(fā)熱性輸血反應(yīng)后應(yīng)輸少白細(xì)胞的紅細(xì)胞當(dāng)患者接受的鐵超過當(dāng)患者接受的鐵超過5g(約約25單位紅細(xì)胞單位紅細(xì)胞)而需繼續(xù)紅細(xì)胞輸注患者而需繼續(xù)紅細(xì)胞輸注患者應(yīng)考慮采用祛鐵治療，祛鐵胺應(yīng)考慮采用祛鐵治療，祛鐵胺,20-40mg/Kg,皮下輸注皮下輸注12小時，或小時，或1g/d,皮下注射，皮下注射，5-7天天/周，至鐵蛋白濃度周，至鐵蛋白濃度1000ug/L,當(dāng)鐵蛋白濃度當(dāng)鐵蛋白濃度1109/L(推薦水平推薦水平B)。有明確感染灶時采用靜脈抗生素治療。有明確感染灶時采用靜脈抗生素治療。.MDS治療指南治療指南造血生長造血生長因子因子(一一)療效較肯定的方案為重組人紅細(xì)胞生成素療效較肯定

5、的方案為重組人紅細(xì)胞生成素( rHuEpo)粒細(xì)胞集落刺激因子（粒細(xì)胞集落刺激因子（G-CSF）有貧血癥狀、不需或紅細(xì)胞輸注量每月少于有貧血癥狀、不需或紅細(xì)胞輸注量每月少于2單位及血單位及血清清EPO水平水平200U/L的的RA、RAEB患者應(yīng)首先單獨(dú)用患者應(yīng)首先單獨(dú)用rHuEpo，10000U/d, 連用連用6周，無效者可再用周，無效者可再用6周或加用周或加用G-CSF rHuEpo+ G-CSF可作為有貧血癥狀、紅細(xì)胞輸注量每可作為有貧血癥狀、紅細(xì)胞輸注量每月少于月少于2單位及血清單位及血清EPO水平水平500U/L的的RAS患者的首患者的首選治療選治療 .MDS治療指南治療指南免疫抑制劑

6、免疫抑制劑治療治療n需進(jìn)行治療的低?；蛑形Ｐ柽M(jìn)行治療的低?；蛑形；颊?，如果不適合患者，如果不適合進(jìn)行化療或造血干細(xì)胞移植，應(yīng)接受一療程進(jìn)行化療或造血干細(xì)胞移植，應(yīng)接受一療程ATG 或或Cy-A治療治療（推薦等級（推薦等級B B） ,特別是那些特別是那些骨髓低增生或骨髓低增生或HLA-DRB1-15單倍體患者單倍體患者（推（推薦等級薦等級A A）。）。.MDS治療指南治療指南小劑量單藥化療小劑量單藥化療已有充分的證據(jù)表明不要使用小劑量已有充分的證據(jù)表明不要使用小劑量Ara-C治治療（推薦等級療（推薦等級B）。）。高危（高危（中危中危），特別是有克隆性染色體異），特別是有克隆性染色體異?；颊?，年齡

7、?；颊?，年齡75歲但不適合歲但不適合SCT或或AML樣化樣化療者，應(yīng)接受一療程療者，應(yīng)接受一療程decitabine或或azacytidine（推薦等級（推薦等級B）。）。建議采用小劑量治療方案（建議采用小劑量治療方案（decitabine不要超不要超過過130mg/m2, azacytidine不要超過不要超過335mg/m2）（推薦等級）（推薦等級C）。）。 .MDS治療指南治療指南AMLAML方案化療方案化療年齡年齡6065歲歲 ，確診后時間不長，確診后時間不長，PS良好，良好，IPSS中危中危-和高危的和高危的MDS患者可選擇強(qiáng)烈聯(lián)患者可選擇強(qiáng)烈聯(lián)合化療（推薦等級合化療（推薦等級A）屬

8、中危屬中?；蚋呶＝M的年齡在或高危組的年齡在55歲至歲至65歲患者，歲患者，如果體能狀況好（如果體能狀況好（ECOG 0-1）,也可以采用也可以采用AML方案化療（推薦等級方案化療（推薦等級D）。）。建議采用標(biāo)準(zhǔn)或大劑量建議采用標(biāo)準(zhǔn)或大劑量Ara-C聯(lián)合蒽環(huán)類或氟聯(lián)合蒽環(huán)類或氟糖胞苷（糖胞苷（fludarabine）方案（推薦等級）方案（推薦等級B）。）。.MDS治療指南治療指南allo-HSCTallo-HSCT年齡年齡55歲的中危歲的中危、中危、中?；蚋呶＝M患者建議采用或高危組患者建議采用HLA匹配的同胞供體匹配的同胞供體allo-SCT（推薦等級（推薦等級B）。）。年齡年齡40歲的中危歲的

9、中危、中危、中?；蚋呶＝M患者可以采用或高危組患者可以采用HLA匹配的無關(guān)供體匹配的無關(guān)供體allo-SCT（推薦等級（推薦等級D）。）。 SCT前是否進(jìn)行化療尚無統(tǒng)一意見。干細(xì)胞來源建議前是否進(jìn)行化療尚無統(tǒng)一意見。干細(xì)胞來源建議采用外周血干細(xì)胞（推薦等級采用外周血干細(xì)胞（推薦等級B）。預(yù)處理方案建議）。預(yù)處理方案建議采用馬利蘭采用馬利蘭/環(huán)磷酰胺方案且馬利蘭血漿濃度應(yīng)達(dá)環(huán)磷酰胺方案且馬利蘭血漿濃度應(yīng)達(dá)600-900ng/ml（推薦等級（推薦等級C）。）。.MDS治療指南治療指南auto-HSCTauto-HSCT AML樣化療后達(dá)完全緩解的患者如果無樣化療后達(dá)完全緩解的患者如果無HLA匹配的同

10、胞供體建議進(jìn)行匹配的同胞供體建議進(jìn)行auto-SCT（推薦等級（推薦等級D）。）。建議采用清髓性預(yù)處理和外周血來源的造血干建議采用清髓性預(yù)處理和外周血來源的造血干細(xì)胞（推薦等級細(xì)胞（推薦等級B）。）。 .MDS治療指南治療指南實(shí)驗(yàn)性治療實(shí)驗(yàn)性治療13順式維甲酸、全反式維甲酸、順式維甲酸、全反式維甲酸、9順式維甲酸、順式維甲酸、維生素維生素D3、干擾素、維生素、干擾素、維生素B6、維甲酸聯(lián)合、維甲酸聯(lián)合小劑量小劑量Ara-C治療等均不推薦使用。治療等均不推薦使用。馬法蘭、拓?fù)涮婵担R法蘭、拓?fù)涮婵担═opotecan）、反應(yīng)停、）、反應(yīng)停、磷酸氨基硫醇磷酸氨基硫醇(amifostine) 、己酮可可堿、己酮可可堿(pentoxifilline)只能在嚴(yán)格設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)中只能在嚴(yán)格設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)中使用。使用。.NCCN指南 for 低危 中危-1 MDS.NCCN指南 for 高危 中危-2 MDS.需要常規(guī)開展的項(xiàng)目：n染色體檢測：如失敗，F(xiàn)ISH檢測；n流式細(xì)胞術(shù)：檢測形態(tài)難以確定的異常細(xì)胞；n骨髓活檢標(biāo)本的免疫酶標(biāo)；nEPO濃度測定；.治療藥物n地西他賓（地西他賓（decitabine）n5-氮雜胞苷