國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點(diǎn)專項(xiàng)實(shí)施方案

成為各種不同的組織細(xì)胞，干細(xì)胞研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用為許多重大病有效治療提供了新的思路和工具，具有巨大的社會(huì)效益和經(jīng)效益。干細(xì)胞不僅可以用于組織器官的修復(fù)和移植治療，還將促進(jìn)基因治療、因組與蛋白質(zhì)組研究、系統(tǒng)生物學(xué)研究、發(fā)育生物學(xué)研究、新藥開發(fā)與藥效、毒性評(píng)估等領(lǐng)域的發(fā)展。目前，干細(xì)胞究及其轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)已經(jīng)成為各國政府、科技和企業(yè)界高度關(guān)注和大力投入的重要研究領(lǐng)域，成代表國家科技實(shí)力的戰(zhàn)略必爭領(lǐng)域盡管中國在干細(xì)究領(lǐng)域已得了長足的進(jìn)步得了批新性研究成果，但在干細(xì)胞基礎(chǔ)理論、核心技術(shù)及轉(zhuǎn)化應(yīng)用面與美國等發(fā)達(dá)國家還存在一定差距，亟需國家在干細(xì)胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化方面持續(xù)強(qiáng)投入與布局，整體提升我國在干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)領(lǐng)域的核心競爭力。二、國內(nèi)外現(xiàn)狀和發(fā)展趨勢(shì)干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用是生命科學(xué)與生技術(shù)研究的前沿和高點(diǎn)，具有重要的科學(xué)意義和廣闊的應(yīng)用前景。近年來，干細(xì)胞究取得了許多重要成果，干細(xì)胞調(diào)控的基本原理不斷豐富，相關(guān)術(shù)斷更新，臨床轉(zhuǎn)化成果逐步涌現(xiàn)，論文和專利數(shù)量逐年上升。干細(xì)胞移植在治療神經(jīng)、血液、及自身免疫疾病等方面已經(jīng)取得一列進(jìn)展，逐漸呈現(xiàn)出兩個(gè)明顯的態(tài)勢(shì)：一是干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究逐步深入包括細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控、功能細(xì)胞獲得、組織工程器官再相關(guān)機(jī)理研究需求日益迫切；二是干細(xì)胞研究成果的轉(zhuǎn)化步伐正在日益加快，一批干細(xì)市化應(yīng)用在臨床上尚未實(shí)現(xiàn)。因此，系統(tǒng)化的干細(xì)胞基礎(chǔ)研究、研究成果的產(chǎn)業(yè)化和臨床轉(zhuǎn)化研究亟待加強(qiáng)。我國在干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域經(jīng)過多年發(fā)展，已經(jīng)在細(xì)胞重程干細(xì)胞技術(shù)、特色性動(dòng)物資源等領(lǐng)域打下了良好的基礎(chǔ)，干胞領(lǐng)域文與專利在國際上排名大幅提升，但在干細(xì)胞轉(zhuǎn)化研究領(lǐng)域的核心技與成果略顯不足，目前尚無規(guī)范化的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)和干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)面世。隨著社會(huì)的發(fā)展，人類對(duì)干細(xì)胞及相關(guān)品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切，以臨床應(yīng)用目標(biāo)的干細(xì)胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化究已經(jīng)成為未來發(fā)展的瓶頸和新的究熱點(diǎn)。我國應(yīng)憑借已具備的基礎(chǔ)、人才與資源優(yōu)勢(shì)，合理布局細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究，大力發(fā)展干細(xì)基礎(chǔ)研發(fā)、技術(shù)、轉(zhuǎn)化產(chǎn)業(yè)，使我國能夠占據(jù)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究及其化應(yīng)用的制高點(diǎn)，進(jìn)一步增強(qiáng)我國在相關(guān)領(lǐng)域的國際競爭能力。三、現(xiàn)有工作基在干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究領(lǐng)域，我國的起步較早，在《國家長科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱2006~2020年）》等重要規(guī)劃對(duì)干細(xì)胞9究及相關(guān)的細(xì)胞治療作了重要戰(zhàn)略部署。通73計(jì)劃863計(jì)劃、國家9重大科學(xué)研究計(jì)劃、支撐計(jì)劃、國家自然科學(xué)基金、國科學(xué)院戰(zhàn)略先導(dǎo)專項(xiàng)等科技規(guī)劃和項(xiàng)目，對(duì)干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究、關(guān)鍵技術(shù)和資源平臺(tái)建設(shè)給予了大力支持，取得一批標(biāo)志性果。目前，我國干細(xì)胞領(lǐng)的論文數(shù)量排名國際第2位，一批研究前0436我國已經(jīng)在干細(xì)胞領(lǐng)域建立了良好的基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化平臺(tái)，養(yǎng)引進(jìn)了高水平的干細(xì)胞研究梯隊(duì)，初步具有國家層面的統(tǒng)籌調(diào)和政規(guī)范方面的保障，并依托這些基礎(chǔ)在一些干細(xì)胞領(lǐng)域取得世界領(lǐng)先的究成果，為我國干細(xì)胞研究的進(jìn)一步發(fā)展奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)四、目標(biāo)及主要任務(wù)（一）總體目凝聚優(yōu)勢(shì)力量，重點(diǎn)針對(duì)干細(xì)胞發(fā)生，發(fā)育和形成功能細(xì)胞過程中的重要科學(xué)問題，深入開展干細(xì)胞、生物材料、組織工程、物工器官，以及干細(xì)胞與疾病發(fā)生等方面的基礎(chǔ)研究、應(yīng)用基研究和化開發(fā)。整體提升我國干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的實(shí)力，加快科研成的應(yīng)用（二）重點(diǎn)任1.多能干細(xì)胞干性維持機(jī)制。研究譜系發(fā)育機(jī)制，重點(diǎn)關(guān)注發(fā)過程中的譜系標(biāo)記、細(xì)胞類型轉(zhuǎn)換的分子模型與基因調(diào)控式2.3.特定譜系定向分化和轉(zhuǎn)分化獲得特定功能細(xì)胞的技術(shù)體系；建立譜系記與分離純化的技術(shù)手段4.干細(xì)胞的體內(nèi)功能與作用機(jī)制。探討移植細(xì)胞與組織環(huán)境相互用，免疫耐受與免疫調(diào)節(jié)機(jī)制，明確移植細(xì)胞的作用機(jī)制5.基于干細(xì)胞的器官再造。利用干細(xì)胞體內(nèi)外分化特性，結(jié)合智生物材料、組織工程、胚胎工程，實(shí)現(xiàn)神經(jīng)、肝臟、腎臟、生殖系統(tǒng)組織、器官再造6.干細(xì)胞資源庫。針對(duì)中國人群，建立具有代表性的干細(xì)相關(guān)的樣本庫及疾病資源庫；構(gòu)建病人來源的多能干細(xì)胞系，開高通量藥物篩選和基因治療研究。7.干細(xì)胞臨床前評(píng)估。建立包括非人靈長類模型在內(nèi)的人疾病動(dòng)物模型，并應(yīng)用動(dòng)物模型開展干細(xì)胞移植的安全性、有效的期評(píng)價(jià)8.干細(xì)胞轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。研發(fā)干細(xì)胞治療方法，獲得能夠調(diào)干細(xì)胞增殖、分化和功能的關(guān)鍵技術(shù)，推動(dòng)干細(xì)胞在神經(jīng)、肝臟血液腎臟、生殖等領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化應(yīng)用（三）實(shí)施年2015-2020源信息共享，促進(jìn)學(xué)科交叉融合，提高科技資源的合理配置和高利用加強(qiáng)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用的銜接，統(tǒng)籌全國干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的協(xié)調(diào)發(fā)展，促進(jìn)系統(tǒng)性、原創(chuàng)性重大產(chǎn)和高效的成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化進(jìn)一步增加項(xiàng)目的目標(biāo)導(dǎo)向性，針對(duì)不同類型的項(xiàng)目，試行委托、公開招標(biāo)、定向招標(biāo)，并建立相應(yīng)的分類評(píng)價(jià)體系六、效益與風(fēng)險(xiǎn)分通過專項(xiàng)的實(shí)施，可以進(jìn)一步增強(qiáng)我國在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域的自主創(chuàng)新能力，全面提升我國在干細(xì)胞領(lǐng)域的國際競爭力，培養(yǎng)干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化研究的人才隊(duì)伍，為我國干細(xì)胞產(chǎn)的性發(fā)展奠定基礎(chǔ)由于基礎(chǔ)研究相對(duì)滯后，干細(xì)胞研